Pacjenci

Poprawa jakości życia pacjentów i ich rodzin ma dla nas ogromne znaczenie.


terapii

Stosowana przez PolTREG terapia jest autologiczna, zatem dawca krwi i odbiorca gotowego preparatu, to jedna i ta sama osoba.

Komórki nie są poddawane manipulacjom genetycznym, jedynie ich ilość – naturalnie niska lub o niższej aktywności u pacjentów z cukrzycą typu 1 – zostaje pomnożona w warunkach laboratoryjnych, przed ponownym przetoczeniem choremu.


Nasze doświadczenie

Mamy doświadczenie w leczeniu ponad 100 pacjentów. Przeprowadziliśmy pierwsze na świecie podanie TREG.

Pierwsze na świecie podanie pacjentowi komórek T-regulatorowych

Mamy ponad 17 lat doświadczenia

w stosowaniu komórek T-regulatorowych w leczeniu chorób autoimmunologicznych.

Terapia cukrzycy typu 1

jest stosowana u pacjentów od wielu lat w ramach procedury wyjątku szpitalnego.

Skuteczność naszej terapii

Przeprowadzone dotychczas badania kliniczne wykazały bezpieczeństwo i skuteczność naszej terapii.


Schemat leczenia PolTREG

Nasz proces
w 4 krokach

Pobranie krwi
pacjenta

01

Izolacja komórek
TREG z krwi

02

Namnażanie komórek
TREG ex vivo

03

Podanie preparatu TREG pacjentowi

04

Ważne informacje

Kryteria wstępne

Informacje na temat wstępnych kryteriów rekrutacji pacjentów z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 do terapii komórkowej cukrzycy typu 1 w oparciu o namnożone sztucznie limfocyty T- regulatorowe CD4+CD25+CD127 (terapia TREGs).

Terapia immunologiczna z użyciem limfocytów T-regulatorowych ma za zadanie hamowanie procesu autoimmunologicznego i tym samym spowolnienie rozwoju cukrzycy typu 1 poprzez wydłużenie okresu insulinosekrecji i remisji cukrzycy. Jej celem jest złagodzenie i spowolnienie naturalnego przebiegu cukrzycy typu 1.

Wstępne kryteria na podstawie których pacjent może zostać poddany badaniom kwalifikacyjnym w Klinice Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku:

  • Wiek 3-16 lat (ostateczna decyzja podejmowana przez lekarza)
  • BMI między 25 a 75 percentylem na siatce centylowej BMI lub w kalkulatorze OLAF (ostateczna decyzja podejmowana przez lekarza)
  • Wczesna faza cukrzycy typu 1 – optymalnie stan prediabetes i pierwsze 4 miesiące trwania choroby
  • Poziom C-peptydu na czczo przy rozpoznaniu cukrzycy > 0,7 ng/ml – zbadany przy glikemii nie wyższej niż 130 mg/dl i utrzymujący się na co najmniej takim poziomie do czasu kwalifikacji (może być wymagany aktualny wynik C-peptydu na czczo z glukozą na czczo – pobrane jednoczasowo)
  • Potwierdzone tło autoimmunologiczne cukrzycy typu 1 tj. dodatnie miano autoprzeciwciał potwierdzających destrukcję komórek beta trzustki (anty-GAD –przeciw dekarboksylazie kwasu glutaminowego, ICA –przeciwwyspowe, IAA –przeciwinsulinowe, anty-ZnT8-przeciwko transporterowi cynku, anty-IA2 – przeciwtyrozynowe)
  • Całkowite zapotrzebowanie na insulinę < 0,5 j./ kg masy ciała/ dobę (optymalnie <0,3j./kg masy ciała/dobę) oraz brak wyraźnej tendencji do zwiększania się zapotrzebowania w kolejnych tygodniach terapii insulinowej
  • Wyrównany profil dobowy glikemii
  • Nieprzyjmowanie na stałe innych leków poza insuliną (nie dotyczy witaminy D, hormonów tarczycy, leków przeciwalergicznych, leków stosowanych miejscowo np. wziewnie, na skórę)
  • Brak chorób współistniejących oraz przebytych, w szczególności:
    – zaburzeń układu krwiotwórczego (niedokrwistość, limfopenia, neutropenia, małopłytkowość)
    – nowotworów (aktualnych lub przebytych)
    – zakrzepicy (aktualnej lub przebytej)
    – nadciśnienia tętniczego (zweryfikowane w kalkulatorze OLAF)
    – mikro- lub makroalbuminurii (posiadanie wyniku dobowej zbiórki moczu z oceną wydalania albuminy lub badania UACR z porannej porcji moczu)
    – retinopatii (posiadanie wyniku badania okulistycznego z oceną dna oczu)
    – niedoboru IgA i innych niedoborów immunologicznych
    – układowych zakażeń grzybiczych, aktywnych ognisk zapalnych w organizmie np. próchnica zębów (wymagane zaświadczenie od lekarza dentysty), przewlekłe zapalenia np. zatok przynosowych, nawracające zakażenia bakteryjne, wirusowe lub grzybicze trudno poddające się leczeniu
    – aktywnego zakażenia wirusem EBV (ujemne przeciwciała anty-EBV w klasie IgM)
    – przebytego lub aktywnego zakażenia wirusem HIV, HCV, HBV, prątkiem gruźlicy, krętkiem kiły
  • Posiadanie kompletu szczepień zgodnie z obowiązującym w Polsce Programem Szczepień Ochronnych (zaświadczenie od lekarza pediatry POZ)
  • W przypadku znamion barwnikowych na skórze w szczególności licznych >0,5 cm, atypowych lub budzących niepokój onkologiczny – posiadanie zaświadczenia od lekarza dermatologa z oceną dermatoskopową znamion
  • Prawidłowe stosowanie się do zasad samokontroli cukrzycy, w szczególności zasad zdrowego odżywiania, regularnego monitoringu glikemii, dostosowanego do zapotrzebowania organizmu dawkowania insuliny, regularnej aktywności fizycznej
  • Zdolność pacjenta oraz rodziców/opiekunów dziecka do leczenia cukrzycy zgodnie z przyjętymi standardami Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego w zakresie samokontroli cukrzycy oraz stosowanej insulinoterapii. Dobry poziom edukacji w tym zakresie. Dobra współpraca z personelem medycznym i stosowanie się do wydawanych zaleceń
  • W przypadku wdrożonego leczenia insuliną stosowanie analogów insuliny (nie insulin NPH i krótkodziałających
  • Brak trudności przy pobieraniu krwi żylnej, w tym znaczna igłofobia u dziecka (możliwość pobrania w znieczuleniu ogólnym – w tym przypadku konieczny brak przeciwwskazań do znieczulenia)
  • Brak zaburzeń sfery emocjonalnej i psychicznej u dziecka i rodziców/opiekunów (np. zaburzeń depresyjnych, zaburzeń odżywiania, braku akceptacji choroby, braku motywacji do leczenia, obecności nałogów itp.) utrudniających leczenie cukrzycy i współpracę z zespołem terapeutycznym
  • Zdolność do wyrażenia świadomej zgody przez rodziców lub opiekunów dziecka (a także samego dziecka, jeśli w trakcie badania ukończy 13 rok życia)

Terapia może być zastosowana wyłącznie u pacjentów chętnych do współpracy. Ostateczne decyzje dotyczące kwalifikacji pacjentów do terapii TREGs podejmuje zespół terapeutyczny w oparciu o całość obrazu klinicznego oraz ocenę rokowania odpowiedzi na terapię.

Pytania i odpowiedzi

Terapia TREG polega na pobraniu krwi pacjenta, wyizolowaniu z niej TREGs, ich namnożeniu w laboratorium bez zmiany właściwości (od 0,5 mln do 2-4 mld komórek w 10 dni), a następnie podaniu pacjentowi preparatu TREGs. W tej dziedzinie PolTREG jest pionierem w skali globalnej – przeprowadził pierwsze na świecie podanie preparatu TREGs u człowieka, a jej terapia leczenia cukrzycy typu 1 u dzieci z wykorzystaniem TREGs jest według wiedzy Spółki najbardziej zaawansowana w rozwoju klinicznym.

Terapia TREG może być stosowana u dzieci w wieku 3-16 lat oraz u osób dorosłych.

Tak. Badania kliniczne prowadzone przez Spółkę potwierdzają bezpieczeństwo stosowania terapii TREG.

Nie. Podczas prowadzonych przez PolTREG badań klinicznych oraz wyjątków szpitalnych nie zaobserwowano skutków ubocznych.

Tak. Terapia prowadzona jest w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku w modelu wyjątku szpitalnego, przy pełnym wsparciu zaplecza szpitalnego wraz z laboratorium o najwyższym stopniu czystości w standardzie GMP (dobrych praktyk produkcyjnych).

W ramach wyjątku szpitalnego oraz w badaniach klinicznych w terapii cukrzycy typu 1 podano preparat TREG ponad 100 pacjentom.

Insulina nie leczy cukrzycy a jedynie reguluje ilość glukozy we krwi. Terapia TREG zatrzymuje natomiast rozwój cukrzycy. Kluczową korzyścią z terapii TREG jest zachowanie częściowego wytwarzania insuliny przez organizm co umożliwia mu znacznie lepszą kontrolę poziomu cukru we krwi i szybszą reakcję na jego zmiany, a przez to uniknięcie groźnych powikłań związanych ze skokami poziomu cukru we krwi. Terapia TREG ogranicza również ryzyko wystąpienia chorób współistniejących takich jak choroby tarczycy czy celiakia.

Nie. Metoda TREG różni się od przeszczepów tym, że korzysta się w niej nie z całych narządów lub tkanek, ale z wyizolowanych, oczyszczonych i czasem zmodyfikowanych komórek znajdujących się w krwi pacjenta.

Kontakt

Dyrektor ds. Rozwoju Badań Klinicznych:
Marta Druch

kwalifikacja@poltreg.com

+48 731 471 845w godz. 09:00-15:00

Skontaktuj się