
Wytwarzanie Preparatu TREG rozpoczyna się od pobrania próbki krwi żylnej pacjenta pod opieką lekarza przeprowadzającego terapię.
Leczenie odbywa się według schematu:
Terapia jest autologiczna, zatem dawca krwi i odbiorca gotowego preparatu, to jedna i ta sama osoba. Komórki nie są poddawane manipulacjom genetycznym, jedynie ich ilość – naturalnie niska lub o niższej aktywności u pacjentów z cukrzycą typu 1 – zostaje pomnożona w warunkach laboratoryjnych, przed ponownym przetoczeniem choremu.
Terapia prowadzona jest w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku w modelu „Hospital Exemption”, przy pełnym wsparciu zaplecza szpitalnego wraz z laboratorium o najwyższym stopniu czystości w standardzie GMP.
Informacja o możliwości leczenia preparatem limfocytów TREG
Terapia cukrzycy typu 1 jest obecnie oferowana JEDYNIE przez Klinikę Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku.
Informacje na temat wstępnych kryteriów rekrutacji pacjentów z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 do terapii komórkowej cukrzycy typu 1 w oparciu o namnożone sztucznie limfocyty T- regulatorowe CD4+CD25+CD127 (terapia Tregs)
Terapia immunologiczna z użyciem limfocytów T-regulatorowych ma za zadanie hamowanie procesu autoimmunologicznego i tym samym spowolnienie rozwoju cukrzycy typu 1 poprzez wydłużenie okresu insulinosekrecji i remisji cukrzycy. Jej celem jest złagodzenie i spowolnienie naturalnego przebiegu cukrzycy typu 1.
Wstępne kryteria na podstawie których pacjent może zostać poddany badaniom kwalifikacyjnym w Klinice Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku:
- wiek 3-16 lat (ostateczna decyzja podejmowana przez lekarza)
- BMI między 25 a 75 percentylem na siatce centylowej BMI lub w kalkulatorze OLAF (ostateczna decyzja podejmowana przez lekarza) (http://olaf.czd.pl/index.phpoption=com_content&view=article&id=103:kalkulator)
- wczesna faza cukrzycy typu 1 – optymalnie stan prediabetes i pierwsze 4 miesiące trwania choroby
- poziom C-peptydu na czczo przy rozpoznaniu cukrzycy > 0,7 ng/ml – zbadany przy glikemii nie wyższej niż 130 mg/dl i utrzymujący się na co najmniej takim poziomie do czasu kwalifikacji (może być wymagany aktualny wynik C-peptydu na czczo z glukozą na czczo – pobrane jednoczasowo)
- potwierdzone tło autoimmunologiczne cukrzycy typu 1 tj. dodatnie miano autoprzeciwciał potwierdzających destrukcję komórek beta trzustki (anty-GAD –przeciw dekarboksylazie kwasu glutaminowego, ICA –przeciwwyspowe, IAA –przeciwinsulinowe, anty-ZnT8-przeciwko transporterowi cynku, anty-IA2 – przeciwtyrozynowe)
- całkowite zapotrzebowanie na insulinę < 0,5 j./ kg masy ciała/ dobę (optymalnie <0,3j./kg masy ciała/dobę) oraz brak wyraźnej tendencji do zwiększania się zapotrzebowania w kolejnych tygodniach terapii insulinowej
- wyrównany profil dobowy glikemii
- nieprzyjmowanie na stałe innych leków poza insuliną (nie dotyczy witaminy D, hormonów tarczycy, leków przeciwalergicznych, leków stosowanych miejscowo np. wziewnie, na skórę)
- brak chorób współistniejących oraz przebytych, w szczególności:
- zaburzeń układu krwiotwórczego (niedokrwistość, limfopenia, neutropenia, małopłytkowość)
- nowotworów (aktualnych lub przebytych)
- zakrzepicy (aktualnej lub przebytej)
- nadciśnienia tętniczego (zweryfikowane w kalkulatorze OLAF)
- mikro- lub makroalbuminurii (posiadanie wyniku dobowej zbiórki moczu z oceną wydalania albuminy lub badania UACR z porannej porcji moczu)
- retinopatii (posiadanie wyniku badania okulistycznego z oceną dna oczu)
- niedoboru IgA i innych niedoborów immunologicznych
- układowych zakażeń grzybiczych, aktywnych ognisk zapalnych w organizmie np. próchnica zębów (wymagane zaświadczenie od lekarza dentysty), przewlekłe zapalenia np. zatok przynosowych, nawracające zakażenia bakteryjne, wirusowe lub grzybicze trudno poddające się leczeniu
- aktywnego zakażenia wirusem EBV (ujemne przeciwciała anty-EBV w klasie IgM)
- przebytego lub aktywnego zakażenia wirusem HIV, HCV, HBV, prątkiem gruźlicy, krętkiem kiły
- posiadanie kompletu szczepień zgodnie z obowiązującym w Polsce Programem Szczepień Ochronnych (zaświadczenie od lekarza pediatry POZ)
- w przypadku znamion barwnikowych na skórze w szczególności licznych >0,5 cm, atypowych lub budzących niepokój onkologiczny – posiadanie zaświadczenia od lekarza dermatologa z oceną dermatoskopową znamion
- prawidłowe stosowanie się do zasad samokontroli cukrzycy, w szczególności zasad zdrowego odżywiania, regularnego monitoringu glikemii, dostosowanego do zapotrzebowania organizmu dawkowania insuliny, regularnej aktywności fizycznej
- zdolność pacjenta oraz rodziców/opiekunów dziecka do leczenia cukrzycy zgodnie z przyjętymi standardami Polskiego Towarzystwa Diabetologicznego w zakresie samokontroli cukrzycy oraz stosowanej insulinoterapii. Dobry poziom edukacji w tym zakresie. Dobra współpraca z personelem medycznym i stosowanie się do wydawanych zaleceń
- w przypadku wdrożonego leczenia insuliną stosowanie analogów insuliny (nie insulin NPH i krótkodziałających
- brak trudności przy pobieraniu krwi żylnej, w tym znaczna igłofobia u dziecka (możliwość pobrania w znieczuleniu ogólnym – w tym przypadku konieczny brak przeciwwskazań do znieczulenia).
- brak zaburzeń sfery emocjonalnej i psychicznej u dziecka i rodziców/opiekunów (np. zaburzeń depresyjnych, zaburzeń odżywiania, braku akceptacji choroby, braku motywacji do leczenia, obecności nałogów itp.) utrudniających leczenie cukrzycy i współpracę z zespołem terapeutycznym
- zdolność do wyrażenia świadomej zgody przez rodziców lub opiekunów dziecka (a także samego dziecka, jeśli w trakcie badania ukończy 13 rok życia)
Terapia może być zastosowana wyłącznie u pacjentów chętnych do współpracy. Ostateczne decyzje dotyczące kwalifikacji pacjentów do terapii Tregs podejmuje zespół terapeutyczny w oparciu o całość obrazu klinicznego oraz ocenę rokowania odpowiedzi na terapię.
Koszty:
Uwaga! Terapia wymaga finansowania ze środków własnych (tj. komercyjnie).
- kwalifikacja pacjenta w Klinice Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii UCK w Gdańsku – 4500 zł
- Leczenie komórkami Tregs – 2 dawki po 165 000 zł/dawkę – leczenie 2 dawkami Treg (2 dawka stosowana po 3-5 miesiącach) – łącznie 330 000 zł
Przed podjęciem kontaktu:
- Prosimy przygotować dokumentację medyczną z okresu rozpoznania cukrzycy i zapoznać się z wynikami badań, w szczególności wymienionych w powyższych kryteriach.
- Prosimy o zapoznanie się z niżej zamieszczonymi dokumentami, wydrukowanie i odesłanie podpisanych skanów przed przesłaniem dokumentacji medycznej dziecka:
- Klauzula informacyjna dla rodziców i opiekunów prawnych
- Oświadczenie rodziców i opiekunów o zapoznaniu się z klauzulą informacyjną
- Oświadczenie rodziców i opiekunów o zapoznaniu się z klauzulą informacyjną (dotyczy dziecka, które ukończyło 13 rok życia)
- Zgoda rodziców i opiekunów na przetwarzanie danych
- Zgoda rodziców i opiekunów na przetwarzanie danych (dotyczy dziecka, które ukończyło 13 rok życia)
Uwaga! Zgłoszenia bez podpisanych zgód na przetwarzanie danych osobowych nie mogą być rozpatrywane.
Kontakt:
Dyrektor ds. Rozwoju Badań Klinicznych
Marta Druch
e-mail: kwalifikacja@poltreg.com
tel. +48 731 471 845 czynny w godz. 09:00-15:00
Wymagane dokumenty
Szczegółowe informacje na temat kwalifikacji i leczenia są dostępne na stronie:
https://uck.pl/jednostki-szpitala/klinika-dla-dzieci/klinika-pediatrii-diabetologii-i-endokrynologii.html
(na dole strony proszę kliknąć zakładkę TERAPIA TREGS)
